Først da Inge Marie Svane pressede på og fik regionerne til at sætte sig sammen, blev de enige om at betale behandlingen til udvalgte patienter – og så kom der hul igennem.
Dansk kræftlæge sad fast mellem myndigheder i ni måneder: Nu efterlyser forskere debat om reglerne
På Herlev Hospital havde professor Inge Marie Svane en celleterapi, som kunne hjælpe svært syge patienter. Men i ni måneder kunne hun ikke komme i gang, fordi regionerne og Lægemiddelstyrelsen ventede på hinanden. Hendes erfaring illustrerer et større problem med Europas regler for hospitalsudviklet medicin, mener forskere.
Professor og overlæge Inge Marie Svane havde behandlingen, og hun havde fase III-data, der viste en markant effekt af den kræftbehandling, hun havde været med til at udvikle på hospitalet. Derudover havde hun patienter med fremskreden modermærkekræft, som havde udtømt deres behandlingsmuligheder.
Alligevel gik der omkring ni måneder, før hun kunne begynde at behandle dem uden for et klinisk forsøg.
”Jeg blev spillet frem og tilbage mellem regionerne og Lægemiddelstyrelsen. Regionerne sagde, at de ikke kunne dække behandlingen, hvis jeg ikke havde en tilladelse fra Lægemiddelstyrelsen. Og Lægemiddelstyrelsen sagde, at de ikke kunne give tilladelsen, medmindre nogen havde sagt, at de ville betale,” siger Inge Marie Svane, professor og overlæge ved Herlev og Gentofte Hospital.
Først da Inge Marie Svane pressede på og fik regionerne til at sætte sig sammen, blev de enige om at betale behandlingen til udvalgte patienter – og så kom der hul igennem.
”Jeg var forsinket i forhold til, hvornår jeg kunne begynde at behandle patienter, fordi det ikke kunne falde på plads omkring økonomien. De to parter, der hele tiden pegede på hinanden, var ikke i det samme rum. Til sidst måtte jeg sige til regionerne: Nu bliver I nødt til at forholde jer til det, for ellers kommer jeg ikke videre,” siger hun.
Historien er et konkret eksempel på en problemstilling, som forskere fra blandt andet VIVE og Københavns Universitet nu har belyst i et nyt studie af den danske brug af hospitalsudviklede avancerede terapier.
Forskelle på tværs af EU
EU har en særlig regel, Hospital Exemption eller hospitalsundtagelsen, som gør det muligt for hospitaler at fremstille og anvende eksempelvis celle- og genterapier uden først at få den almindelige europæiske markedsføringstilladelse fra Europakomitéen.
Men landene har implementeret muligheden meget forskelligt.
Det oplevede Inge Marie Svane helt konkret, da hun skulle samarbejde med forskere i Holland om deres nye effektive behandling. Mens hun i Danmark blev henvist til at søge en individuel udleveringstilladelse for hver patient, fik hendes forskningspartner på Nederlands Kanker Instituut i Holland adgang gennem hospitalsundtagelsen og kunne ifølge Svane behandle omkring 50 patienter om året.
”På baggrund af den samme europæiske lovgivning fik vi to helt forskellige udfald. Hospitalsundtagelsen var overhovedet ikke en vej, jeg kunne gå i Danmark,” siger hun.
Det er netop denne forskel, forskerne bag det nye studie mener bør diskuteres politisk.
”Det har ikke været genstand for nogen egentlig debat i Danmark, selv om det grundlæggende handler om, hvilken form for innovationssystem vi vil fremme: Skal hospitalsundtagelsen være en snæver undtagelse, eller skal det være et reelt alternativ?” siger Zainab Afshan Sheikh, adjunkt ved Københavns Universitet og førsteforfatter på studiet, der er udgivet i tidsskriftet European Health & Pharmaceutical Law Review.
Medforfatter til studiet og seniorforsker ved VIVE, Sarah Wadmann, følger trop:
”I Danmark er hospitalsundtagelsen virkelig en undtagelse. Den bruges meget sjældent og på enkeltpatientniveau. Den fungerer ikke som en alternativ vej til at få avancerede behandlinger ud til patienterne,” siger hun.
Forskerne peger på, at Danmark har lagt hospitalsundtagelsen ind i det eksisterende system for individuelle udleveringstilladelser. Resultatet er, at en hospitalsudviklet behandling som udgangspunkt vurderes patient for patient.
I blandt andet Spanien og andre europæiske lande har hospitalerne fået større mulighed for at gøre egne behandlinger til et mere systematisk tilbud.
Da systemet først virkede, gik det hurtigt
Inge Marie Svanes erfaring viser samtidig, at den danske model ikke kun har ulemper.
Da finansieringen og ansøgningsformen først var faldet på plads, blev systemet meget smidigt.
”Da vi først havde fundet modellen for, hvordan vi skulle ansøge, har det kørt sådan, at vi nærmest har sendt ansøgningen den ene dag og fået tilladelsen den næste. Så det har ikke været forsinkende eller besværligt. Jeg føler faktisk ikke, at jeg er blevet forhindret af det,” siger hun.
Det affødte til gengæld en anden problematik.
Fordi patienterne formelt blev behandlet én ad gangen, var der ikke samme systematiske krav om at rapportere erfaringerne med behandlingen tilbage til myndighederne, som Svane oplevede fandtes under den hollandske hospitalsundtagelse.
Det bekymrede hende.
”Jeg syntes faktisk, det var ret bekymrende fra et samfundsperspektiv, at der ikke var nogen opfølgning på det, vi gik og lavede,” siger hun.
Hun valgte derfor selv at etablere en årsrapport med data om patienterne og sende den til Lægemiddelstyrelsen.
”De sagde pænt tak og ville gerne have en igen. Men de har ikke nogen formel struktur for at kræve den af mig, fordi jeg ikke indgår under hospitalsundtagelsen. Fra myndighedssiden er det måske ikke super smart,” siger hun.
Pludselig blev den danske model en fordel
Historien tog endnu en drejning i sommeren 2026.
Den danske og hollandske forskergruppe havde forsøgt at få TIL-behandlingen godkendt gennem EMA. Efter omkring to et halvt års regulatorisk arbejde endte processen med en negativ udtalelse.
I Holland fik det ifølge Inge Marie Svane hurtigt konsekvenser.
Den hollandske hospitalsundtagelse blev trukket tilbage, fordi myndighederne betragtede den som en midlertidig bro frem mod en EMA-godkendelse. Da den godkendelse ikke længere var på vej, forsvandt grundlaget for ordningen.
Men i Danmark fortsatte enkeltudleveringstilladelserne.
”På den måde endte jeg faktisk med at få mere favorable vilkår på lang sigt for patienterne, end de gjorde i Holland,” siger Inge Marie Svane.
Hun kan fortsat behandle udvalgte danske patienter uden for kliniske forsøg gennem den særlige ordning.
”Vi er faktisk det eneste sted i Europa, der kan tilbyde den her behandling uden for protokol. Vi dækker et hul. Vi er ikke inde og konkurrere med nogen, da der ikke er nogen tilsvarende kommerciel behandling godkendt,” siger hun.
Det viser også, hvorfor diskussionen ikke kan reduceres til, at en bred hospitalsundtagelse nødvendigvis er bedre end den danske model.
Forskere: Vi mangler den politiske debat
For forskerne er pointen snarere, at medlemslandene har fået meget forskellige systemer ud af den samme europæiske lovgivning – uden at det nødvendigvis har været resultatet af en åben politisk diskussion.
”Mit indtryk er, at hospitalsundtagelsen er gået ret meget under radaren i Danmark og mest er blevet håndteret som et rent teknisk spørgsmål,” siger Sarah Wadmann.
Zainab Afshan Sheikh peger på, at forskellene mellem landene ikke bare handler om teknik og jura. De afspejler også forskellige valg om, hvor meget sikkerhed og dokumentation man kræver, før patienter får adgang til en behandling.
”Hvornår er evidensen god nok? Hvordan vejer man patientadgang over for patientsikkerhed? De vurderinger er forskellige og kontekstafhængige,” siger hun og nævner som eksempel, at det endnu ikke er afklaret, om danske hospitaler skal kunne udvikle en ny behandling og derefter selv tilbyde den til en større gruppe patienter. Eller om hospitalsbehandlingen skal forblive en undtagelse, mens den normale vej går gennem kliniske forsøg, medicinalvirksomheder og en almindelig europæisk markedsføringstilladelse.
Forskelle rammer patienterne
For Inge Marie Svane er konsekvensen af de forskellige nationale modeller blevet særlig tydelig efter EMA-afslaget.
I Danmark kan hun fortsætte behandlingen. I Holland kunne hendes kolleger ikke.
Og det er patienter uden mange andre muligheder, det handler om.
”Det er selvfølgelig betænkeligt, at der med den samme regulering i Europa kan være så forskellige udfald og så lidt harmonisering,” siger hun.
Hun peger på, at myndighederne i Holland ifølge hendes oplysninger anerkender, at det drejer sig om patienter uden andre behandlingsmuligheder, og at omkring 20 procent i studiet fik komplet respons, men alligevel ikke har givet mulighed for at fortsætte behandlingen gennem hospitalsundtagelsen.
”Det er helt vildt i mine øjne. Også fordi det er en relativt billig behandling sammenlignet med mange kommercielle behandlinger. Vi laver den selv på hospitalet, så der er udelukkende tale om omkostninger – ikke om indtjening,” siger Inge Marie Svane.
EU skal nu ændre reglerne
Spørgsmålet er blevet aktuelt, fordi EU er ved at ændre reglerne for hospitalsudviklede avancerede terapier.
Forskerne mener, at det ikke er nok blot at gøre procedurerne mere ens.
For bag forskellene mellem Danmark, Holland, Spanien og andre lande ligger grundlæggende valg om, hvor meget dokumentation der skal kræves, hvor hurtigt patienter skal kunne få adgang til eksperimentelle behandlinger, og hvor stor en rolle hospitalerne skal have i udviklingen af ny medicin.
Samtidig investerer Danmark i at blive stærkere på celle- og genterapi.
”Hvis Danmark vil være en ATMP-nation og også brande sig på området i den nye life science-strategi, så er der nogle diskussioner, vi er nødt til at tage. Det nytter ikke kun at opfatte det som et teknisk spørgsmål. Man er nødt til at forstå de afvejninger, som i bund og grund er politiske,” siger Sarah Wadmann.