Onkologer og industri i fælles opråb: Danmarks sundheds­data skal bringes meget mere i spil

Nye kræftbehandlinger udvikles i stigende grad til små, biologisk definerede patientgrupper, hvor klassisk evidens er svær at opnå før ibrugtagning. Det øger behovet for systematisk opfølgning gennem sundhedsdata, lyder det i en fælles opfordring fra forskere og industri.

En patient med fremskreden cancer sidder over for sin læge. I gamle dage havde diagnosen heddet lungekræft. I dag er det i stigende grad en biologisk defineret sygdom med flere undertyper, hvor behandlingen kan målrettes en specifik genetisk forandring i tumoren.

Evidensen bag behandlingen er begrænset i forhold til de sædvanlige store fase III forsøg. Måske er den aldrig afprøvet over for placebo eller standardbehandling.

Men lægen skal alligevel træffe en beslutning om det videre behandlingsforløb.

Det er præcisionsonkologi i praksis, og sådan ser virkeligheden i stigende grad ud rundt omkring på landets kræftafdelinger. En stadig mere personlig tilgang til kræftbehandling baseret på den enkelte patients genetiske profil. Udviklingen har ikke alene udvidet behandlingsmulighederne, men også skabt nye udfordringer.

“Vi står i stigende grad med patienter, hvor der er begrænset evidens,” siger professor Ulrik Lassen, som arbejder på Rigshospitalets Afdeling for Kræftbehandling.

“Det er en grundlæggende ændring i den måde, vi arbejder på som klinikere.”

Han er en af forfatterne til en kommentar i tidsskriftet Acta Oncologica, hvor han og to andre centrale aktører inden for kræftbehandling argumenterer for, at sundhedsdata skal bringes langt mere aktivt i spil, hvis præcisionsonkologien for alvor skal realiseres i klinikken – og hvis ikke Danmark skal sagte agterud.

Vi bruger ikke data godt nok

For industrien handler det også om adgang til viden om, hvordan behandlinger virker i praksis.

“Når lægemidler i stigende grad godkendes på et begrænset grundlag, er der et stort behov for data fra klinisk praksis. Det er helt afgørende for at forstå, hvilke patienter der har gavn af behandlingen,” siger Andreas Fanø, som er farmaceut og Medical Science Partner i onkologi hos lægemiddelvirksomheden Roche.

Sammen med Ulrik Lassen og Andreas Bjerrum, læge og forsker på Rigshospitalets Onkologiske Afdeling med speciale i sundhedsdata, er han medforfatter til artiklen.

Samarbejdet afspejler en udvikling, hvor evidens efter markedsføringstilladelse i stigende grad skabes med registerdata – og derfor kræver data fra det offentlige sundhedsvæsen, som industrien samtidig har brug for. Forfatternes fælles budskab er enkelt: Danmarks sundhedsdata skal meget mere i spil.

De beskriver, hvordan præcisionsonkologien har ført til flere betingede godkendelser baseret på små studier, fordi klassiske sammenlignende forsøg ofte ikke er mulige. Det betyder, at behandlinger i stigende grad tages i brug på et mere begrænset, men biologisk klart defineret grundlag, og der er derfor behov for evidens, som ikke alene dokumenterer effekt og sikkerhed, men også kan danne grundlag for vurderinger af omkostningseffektivitet i klinisk praksis.

I den sammenhæng er sekundær anvendelse af sundhedsdata – også betegnet real-world data (RWD) – blevet afgørende, mener de.

“Vi har nogle rigtig gode data i Danmark, og der er høj tillid til, at vi kan håndtere dem fornuftigt. Men indtil nu har det mest været snak, og data er ikke for alvor kommet i spil. Vi bruger dem ikke systematisk,” siger Ulrik Lassen.

Ifølge professoren kræver det investeringer. Det burde være det offentliges opgave, men der er ingen i det offentlige, der for alvor har taget initiativ til det, mener professoren. Han peger også på, at der er behov for lovændringer.

”Lige nu er der en forældet sundhedslov, som er bygget på knopskydninger fra de seneste 25 år, og som slet ikke er fulgt med, at vi nu lever i en digital tidsalder,” siger Ulrik Lassen.

Ønsker at inspirere andre

Afsættet for kommentaren er det offentligt-private samarbejde One-Stop Shop for Clinical Research (OSCAR), som siden 2021 har arbejdet med at gøre kliniske data anvendelige i praksis.

Partnerskabet har til formål at forbedre adgangen til og anvendelsen af sundhedsdata ved at kombinere registerdata, journaldata og helgenomsekventering. Ambitionen er at skabe en bæredygtig platform for avancerede analyser af real-world data.

Baggrunden er blandt andet de udfordringer, der i dag begrænser brugen af data i klinikken. Der kan for eksempel gå op til 18 måneder, fra en forsker søger om adgang til registerdata, til data kan analyseres – særligt når flere registre er involveret.

Det forsøger OSCAR-parterne at ændre ved at etablere en virtuel analyseplatform, hvor data kan kobles og analyseres uden at blive flyttet fysisk.

“Ambitionen er ikke kun at løse vores egne udfordringer, men også at udvikle modeller, der kan inspirere andre sundhedssystemer. Det handler ikke bare om at sige ‘se os’ – vi håber, at andre kan blive inspireret og bygge videre på vores erfaringer,” siger Andreas Bjerrum.

Stiller nye krav til evidens

På Onkologisk Klinik på Rigshospitalet er det blevet hverdag at stå med patienter, der ikke passer ind i klassiske behandlingsalgoritmer.

Præcisionsonkologien har gjort behandlingsmulighederne langt bedre for patienterne, men den stiller også nogle andre krav til, hvordan vi skaber evidens, lyder det fra Andreas Bjerrum.

“Tidligere kunne man lave store studier på for eksempel lungekræft. I dag er sygdommene opdelt i mange små subtyper. Det gør klassiske studier sværere – nogle gange umulige,” siger han.

“Derfor ser vi også flere godkendelser baseret på mindre studier og betingede godkendelser med krav om opfølgning i klinisk praksis efter to til tre år.”

Data eksisterer, men bruges ikke

Meget af den viden, der mangler, findes allerede i klinikken – i patientjournaler, behandlingsforløb og opfølgning. Data, der kan vise, hvordan behandlinger virker hos de patienter, der faktisk modtager dem i klinisk praksis – og som ofte adskiller sig fra populationsgrundlaget i kliniske studier.

“Overordnet har vi behandlet patienter uden systematisk opfølgning på, hvordan det faktisk går dem i den virkelige verden – ikke fordi vi mangler data, men fordi vi ikke har brugt dem systematisk,” siger Andreas Bjerrum.

Behovet handler derfor ikke kun om regulatorisk evidens, men i stigende grad også om dokumentation til sundhedsøkonomiske vurderinger og beslutninger om ibrugtagning. Her bliver real-world data afgørende.

Det gælder også i praksis, hvor manglende data påvirker behandlingen direkte.

Inden for lungekræft peger Andreas Fanø for eksempel på, at udviklingen i biomarkører ikke følges op af en tilsvarende systematisk dataindsamling. Nye markører implementeres forskelligt på tværs af afdelinger, og testning sker ikke konsekvent. Det betyder, at patientpopulationer bliver fragmenterede i data – og derfor vanskelige at analysere samlet.

“Når nye biomarkører implementeres uensartet, mangler vi data til at forstå, hvordan patientgrupperne klarer sig i praksis,” forklarer han.

Et lignende problem ses ved tidlig ikke-småcellet lungekræft. Her betyder manglende eller usystematisk testning, at både opfølgning og dataindsamling bliver fragmenteret. Det gør det vanskeligt at koble biomarkørstatus med effekt af behandling og sygdomsforløb over tid.

“Så mister vi ikke bare viden. Vi mister også muligheden for at blive klogere på, hvilke patienter der faktisk har gavn af behandlingen,” forklarer Andreas Fanø.

Fra data til evidens

Med mere direkte kobling mellem elektroniske patientjournaler og forskningsdatabaser kan data i langt højere grad indsamles, valideres og analyseres løbende.

Det åbner for en mere kontinuerlig forståelse af, hvordan patienter klarer sig i praksis, og gør det samtidig muligt at identificere subgrupper, der har særlig gavn af en behandling. I den forstand peger udviklingen mod en ny form for personlig medicin, mener Andreas Bjerrum:

“Sekundær brug af data er en guldgrube. Vi kan se ting, som vi aldrig får frem i klassiske studier.”

Det gælder blandt andet detaljer om behandlingsforløb i praksis – bivirkninger, dosisjusteringer og variationer i effekt på tværs af patientgrupper – som sjældent fanges systematisk i randomiserede studier. Men vejen fra data til evidens er lang. Meget af det tilgængelige datagrundlag er ustruktureret og kræver omfattende arbejde at standardisere, validere og analysere.

Samtidig er real-world data forbundet med metodiske udfordringer som selektion og confounding, der gør det vanskeligt at drage kausale konklusioner.

“Real-world evidence bliver allerede brugt af både EMA (European Medicines Agency, red.) og til dels i Medicinrådet. Men hvis vi for alvor skal implementere det i klinikken, kræver det et massivt stykke arbejde,” siger Andreas Fanø og peger dels på behov for metodisk udvikling, teknisk infrastruktur og klinisk forankring, hvis data skal omsættes til anvendelig evidens.

Et system under opbygning

OSCAR er et konkret forsøg på at omsætte visionen til praksis og skabe de nødvendige rammer for at sætte real-world data i spil. Men det er samtidig nødvendigt at udvikle nye former for systematisk indsamling af data for i praksis at kunne koble dem direkte til molekylære profiler med behandlingsforløb og kliniske resultater.

Sådan et initiativ er Copenhagen Master Observational Trial (C-MOT), som Ulrik Lassen og Andreas Bjerrum også er involveret i. Her kobles molekylær profilering systematisk med kliniske data på tværs af hele patientpopulationer – ikke kun i afgrænsede studier, men som en del af den løbende kliniske praksis.

Ambitionen er, at dataindsamlingen bliver en integreret del af den kliniske hverdag og bidrager til et mere ’lærende’ sundhedssystem, hvor ny viden løbende genereres. Det skal give et langt mere nuanceret indblik i, hvordan behandlinger virker i praksis, hvilket kan omsættes til bedre behandling.

“Vi lægger skinnerne, mens vi kører. Men jeg kunne godt tænke mig at nå derhen, hvor information om hvert enkelt patientforløb er noget, som vi er forpligtede til at bruge,” siger Andreas Bjerrum.

Man skal ikke være naiv

Når en større del af evidensen skal skabes efter godkendelse, opstår der også spørgsmål om rollefordeling og finansiering mellem det offentlige og industrien.

I dag ligger en stor del af arbejdet med at indsamle og strukturere data i det offentlige sundhedsvæsen, selvom industrien i stigende grad er afhængig af netop disse data til at dokumentere effekt i klinisk praksis.

Det rejser spørgsmålet om, hvordan ansvaret skal fordeles.

“Man skal ikke være naiv – der er selvfølgelig forskellige dagsordener. Men hvis det gøres ordentligt, giver det mening at dele udgifterne, så det kommer patienterne til gode. Det vigtigste er stabil finansiering. Start-stop-løsninger fungerer ikke,” siger Andreas Bjerrum.

Samtidig er der klare grænser for samarbejdet. I OSCAR-projektet forlader identificerbare patientdata aldrig det offentlige sundhedsvæsen, og projekter skal leve op til videnskabelige standarder.

Hos Roche peger Andreas Fanø på, at netop de faglige krav er afgørende for samarbejdet:

“Selvfølgelig har vi en interesse i data. Men analyserne skal give mening fagligt og kunne holde videnskabeligt.”

Tre modeller for at dele data

I OSCAR anvender man først og fremmest en international datamodel ved navn OMOP (Observational Medical Outcomes Partner­ship).

Her struktureres kliniske data – for eksempel laboratorieværdier, behandlinger og diagnoser – ensartet på tværs af hospitaler og datasystemer, så man kan stille de samme spørgsmål til data, uanset hvor de kommer fra.

I praksis betyder det, at en ekstern samarbejdspartner – for eksempel industrien – ikke får adgang til de faktiske patientdata, men i stedet arbejder på et syntetisk datasæt, som har samme struktur som de rigtige data. Her udvikler de deres analyse og skriver et analyse-script, som derefter sendes til forskerne, som kører det lokalt på de rigtige data.

Resultaterne kan derefter deles på såkaldt aggregeret form, hvilket betyder, at de er sammenlagt eller opsummeret på gruppeniveau. Derved undgår man risiko for identifikation, og den samme analyse kan samtidig køres parallelt på flere hospitaler eller i flere lande.

Andre modeller, som krypteret datadeling eller syntetiske datasæt, er også under udvikling, men indebærer andre afvejninger mellem fleksibilitet, sikkerhed og validitet.

Et lærende sundhedsvæsen

Det er i dette spændingsfelt mellem klinik, forskning og system, at næste skridt skal tages. Hvis visionen lykkes, vil data i fremtiden ikke være noget, der ligger ved siden af behandlingen, men en integreret del af den.

“Så vil vi inden for få år have skabt et solidt fundament for et lærende onkologisk system, hvor vi løbende genererer den evidens, der er afgørende for at udnytte præcisionsonkologien fuldt ud,” siger Andreas Fanø.

For Andreas Bjerrum handler det om mere end data:

“Mit mål er at gøre data mere tilgængelige og anvendelige. Hvis det gøres ordentligt, kan det komme alle til gode: Bedre behandling, hurtigere adgang til ny medicin og mere viden om patientforløb.”

Fakta om oscar

OSCAR er et partnerskab mellem sundhedsmyndigheder, offentlige institutioner, industrien og patientorganisationer. Projektet består konkret af følgende aktører: DataFair, Secata, Enversion, Silvi, Roche, Amgros og Rigshospitalet.

Partnerskabet har til formål at forbedre adgangen til og anvendelse af sundhedsdata ved at kombinere registerdata, journaldata og helgenomsekventering inden for en sikker ramme.

Artiklen er fra Onkologisk og Hæmatologisk Tidsskrifts printmagasin fra maj 2026