Balversa forlænger livet for tungt behandlede blærekræftpatienter

ASCO: Der er et nyt behandlingsalternativ på vej til patienter med fremskreden eller metastatisk blærekræft FGFR-mutation, der tidligere har fået systemisk terapi. Der er tale om Balversa (erdafitinib), der i det første studie nogensinde viser en signifikant overlevelsesfordel sammenlignet med kemoterapi. 

Resultaterne stammer fra fase III-forsøget THOR (abstract #LBA4619), der blev præsenteret ved en Late Breaking session på ASCO-kongressen i USA. 

Erdafitinib reducerer risikoen for død med 36 procent og øger den samlede overlevelse (OS) på tværs af kliniske subgrupper. OS var 12,1 måneder i erdafitnib-gruppen, og 7,8 måneder i kemoterapi-gruppen.

Det er opmuntrende og spændende data, mener Mads Agerbæk, der er overlæge på Kræftafdelingen ved Aarhus Universitetshospital.

“Det åbner endnu en mulighed for patienter med metastatisk sygdom, som har FGFR-mutation. Erdafitinib bliver endnu et redskab i værktøjskassen, som vi kan bruge fremover, og det er opløftende,” siger han.

THOR-studiet inkluderede i alt 266 patienter med inoperabel fremskreden eller metastatisk blærekræft med FGFR3/2-mutationer, hvis sygdom havde udviklet sig under eller efter systemisk terapi, herunder anti-PD-(L)1-behandling. Deltagerne blev randomiseret 1:1 til enten erdafitinib eller kemoterapi (docetaxel eller vinflunin). 

Ideelt til en mindre gruppe

Selvom Mads Agerbæks entusiasme for studiet er stor, understreger han, at behandlingen i praksis kun vil være relevant for en mindre gruppe af danske patienter og i de sidste behandlingslinjer.

I dag er standardbehandlingen ved fremskreden eller metastatisk blærekræft platinbaseret kemoterapi i første linje eller immunterapi i anden linje. Erdafitinib vil derfor efter Mads Agerbæks vurdering komme til at ligge i tredje linje, hvis behandlingen anbefales herhjemme.

“Studieresultaterne ligger tæt på de data, vi tidligere har set ved enfortumab vedotin, som har den fordel, at de kan anvendes bredt uanset mutationer. Erdafitinib er begrænset til FGFR-mutationerne, og behandlingen kræver derfor, at vi kender til mutationsstatus," siger han og fortsætter:

“Behandlingen vil dog være oplagt for patienter, der oplever svigt af immunterapi eller eksempelvis har høj toksicitet ved den platinbaserede kemoterapi. Så det er en god ny mulig behandling, særligt herhjemme hvor Medicinrådet ikke har godkendt enfortumab vedotin.”

Padcev (enfortumab vedotin) blev ikke anbefalet af Medicinrådet i efteråret 2022, da der ifølge rådet ikke er dokumentation for, at behandlingen forlænger levetiden sammenlignet med vinflunin, som er den nuværende sidestillede behandlingsmulighed.

Allerede godkendt i USA

Efter en medianopfølgning på 15,9 måneder reducerede erdafitinib risikoen for sygdomsprogression med 42 procent sammenlignet med kemoterapi. PFS var 5,6 måneder i erdafitinib-gruppen og 2,7 måneder i kemoterapi-gruppen. Den objektive responsrate var henholdsvis 46 procent og 12 procent. 

Mads Agerbæk påpeger, at erdafitinib også er en interessant behandling, fordi den kan kombineres med andre behandlinger, som eksempelvis immunterapi.

I alt fik 13,3 procent i erdafitinib-gruppen og 24,1 procent i kemoterapi-gruppen alvorlige bivirkninger (grad 3/4), og der var henholdsvis et og seks behandlingsrelaterede dødsfald. Bivirkningsprofilen var på linje med tidligere fund, såsom BLC2001-studiet, hvor de fleste uønskede bivirkninger ved erdafitinib var håndterbare.

Erdafitinib er en selektiv pan-FGFR tyrosinkinase-hæmmer, der i 2019 fik en accelereret godkendelse af FDA til behandling af patienter med lokalt fremskreden eller metastatisk platinrefraktær blærekræft med FGFR2/3-mutationer, hvis sygdom har udviklet sig efter platinkemo eller immunterapi.