Prisen spænder fortsat ben for behandling af sjældne sarkomer

Efter en revurdering af lægemidlet Qinlock (ripretinib) fastholder Medicinrådet, at det ikke kan anbefales som standardbehandling til patienter med avanceret gastrointestinal stromal tumor (GIST), som tidligere har fået mindst tre behandlinger. Overlæge Ninna Aggerholm-Pedersen ærgrer sig over afvisningen, men forstår ræsonnementet.

Medicinrådet afviste ripretinib første gang i november 2024 med den begrundelse, at prisen var så høj, at omkostningerne ikke var rimelige i forhold til effekten.

Siden da er Medicinrådet to gange blevet anmodet om en revurdering på baggrund af en ny pris. I første omgang afviste rådets forpersoner at revurdere behandlingen, men efter endnu et nedslag i prisen har Medicinrådet nu revurderet behandlingen, dog uden at ændre konklusionen.

”Det er rigtig ærgerligt. Vi vil jo meget gerne have flere effektive behandlingsmuligheder til den her patientgruppe, men jeg kan også godt forstå, at Medicinrådet afviser behandlingen, hvis prisen er for høj,” siger Ninna Aggerholm-Pedersen, overlæge på Kræftafdelingen ved Aarhus Universitetshospital, hvor hun er specialiseret i sarkomer.

Medicinrådet vurderer, at ripretinib kan forsinke sygdomsforværring og forlænge overlevelsen, men at den reelle gevinst er usikker, fordi danske patienter i dag får en anden behandling end den, der er undersøgt i det kliniske studie.

Samtidig vurderer Medicinrådet, at omkostningerne fortsat er uacceptable i forhold til effekten.

Mangler standardbehandling i fjerde linje

I dansk klinisk praksis findes der ikke en etableret standardbehandling i fjerde linje til patienter med GIST, som er progredieret efter behandling med imatinib, sunitinib og regorafenib.

I stedet forsøger lægerne sig med andre tyrosinkinasehæmmere (TKI’er), som de kan søge om at anvende, fordi de er markedsført i Danmark til andre indikationer og har vist effekt ved GIST-tumorer – dog ikke specifikt i fjerde linje. Det er blandt andet tale om lægemidlerne dasatinib og nilotinib.

I INVICTUS-studiet, som ligger til grund for ansøgningen til Medicinrådet, er ripretinib sammenlignet med placebo. Af den grund mener Medicinrådet, at der er usikkerhed om gevinsten i en dansk kontekst.

”Vi kan ikke dokumentere, at ripretinib giver en gevinst i forhold til de behandlinger, vi bruger i fjerde linje i dag. Men ripretinib er det eneste lægemiddel, der faktisk er afprøvet i et klinisk randomiseret studie i fjerde linje, så det er bedst underbygget, at ripretinib virker i den her situation,” siger Ninna Aggerholm-Pedersen.

Hun mener, at der er et udækket medicinsk behov for behandling i de senere linjer.

”Vi bliver udfordret, når patienterne begynder at progrediere på de første behandlingslinjer. Så bliver den tid, hvor sygdommen kan holdes i ro, kortere og kortere. Derfor har vi brug for flere effektive midler. Jeg er overbevist om, at jo flere behandlinger, vi kan skifte mellem, des længere tid vil patienterne overleve.”

Medicinrådet forventer, at 10-15 patienter om året vil være kandidater til behandling med ripretinib i fjerde linje.

Prisen skal ned

Ripretinib er undersøgt i det randomiserede fase III-studie INVICTUS, som inkluderede 129 patienter med GIST, der tidligere havde modtaget mindst tre behandlingslinjer.

Patienter behandlet med ripretinib havde mediant 5,3 måneders længere progressionsfri overlevelse end placebogruppen, hvor halvdelen progredierede inden for den første måned.

Den samlede overlevelse var mediant 18,2 måneder med ripretinib mod 6,3 måneder i den samlede placebogruppe og 10 måneder blandt patienter, som krydsede over til ripretinib efter progression på placebo.

Det placebokontrollerede design er som nævnt et argument for, at Medicinrådet ikke vil anbefale behandlingen i Danmark. Der er dog ingen udsigter til et nyt randomiseret studie, hvor ripretinib afprøves over for en af de behandlinger, der anvendes i fjerde linje herhjemme, vurderer Ninna Aggerholm-Pedersen

”Jeg tror ikke, at det er økonomisk rentabelt at lave sådan et studie. Jeg vil nærmere tro, at prisen på ripretinib skal sættes yderligere ned, før vi kan få adgang til det i Danmark."

Selvom ripretinib ikke bliver standardbehandling i fjerde linje, kan danske patienter snart få adgang til stoffet i et kommende fase I/II-studie i anden linje, hvor ripretinib kombineres med DCC-3116, som hæmmer autofagi.