Skip to main content

 

Medicinrådet godkender Xermelo til dårligt regulerede patienter

Skrevet af Mathilde Louise Stenild den . Skrevet i Behandlinger.

Medicinrådet har netop godkendt telotristat ethyl (Xermelo) i kombination med langtidsvirkende somatostatin-analoger (LA-SSA) som mulig standardbehandling til patienter med karcinoid syndrom ved neuroendokrine tumorer (NET) .

Behandlingen skal bruges til patienter, som ikke er velregulerede ved LA-SSA-behandling og anbefalingen er baseret på et rimeligt forhold mellem klinisk merværdi, som er lille, og omkostningerne, som er forbundet med telotristat ethyl i kombination med LA-SSA til sammenligning med LA-SSA alene.

Efter fire ugers behandling bør effekt og bivirkninger ved behandling med telotristat ethyl evalueres. Hvis patienten ikke oplever, at der er effekt ved behandlingen, bør den stoppes.

For de patienter, hvor der er effekt af behandlingen med telotristat ethyl, bør behandlingen fortsættes så længe, der er effekt af den.

Telotristat ethyl gives i tabletform i doser på 250 mg og tre tabletter dagligt i kombination med LA-SSA.

Telotristat ethyl er en tryptophan hydroxylase (TPH) hæmmer. Det er TPH, som er det hastighedsbestemmende enzym i serotoninsyntese og findes primært i de enterochromaffine celler i mavetarmkanalen. Da TPH hæmmes fører telotristat ethyl til nedsat serotonindannelse. Stoffet krydser ikke blod-hjerne-barrieren og derfor er der ikke nedsat serotonindannelse i hjernen. 

Karcinoid syndrom ses typisk hos patienter med tyndtarms-NET, som også har levermetastaser. Prævalensen er estimeret til omkring 100-150 patienter, og incidensen er cirka 25-30 patienter om året. Karcinoid syndrom er for de fleste patienter en livslang tilstand, da mindre end fem procent helbredes. Behandlingen består primært af symptomlindrende med LA-SSA, hvoraf cirka 10 patienter om året ikke er velregulerede på behandlingen.

Medicinrådet vurderer, at der er et rimeligt forhold mellem meromkostninger forbundet med behandling med Xermelo i kombination med LA-SSA og den kliniske merværdi (lille,) som lægemidlet tilbyder.

Meromkostningerne er hovedsageligt drevet af lægemiddelomkostninger for telotristat ethyl og i mindre grad af hospitalsomkostninger. Det økonomiske beslutningsgrundlag er baseret på en aftalepris med ansøger, der er lavere end apotekernes indkøbspris. Baseret på AIP vurderer Amgros følgende:

De inkrementelle omkostninger ved behandling med telotristat ethyl i kombination med LA-SSA sammenlignet med LA-SSA alene er 48.500 kroner per patient over en et-årig periode. 
Budgetkonsekvenserne for regionerne per år ved anbefaling af telotristat ethyl som mulig standardbehandling vil være 1,46 millioner kroner første år, 1,11 millioner kroner andet år, 1,30 millioner kroner tredje år og 1,49 millioner kroner fra fjerde år og året efter. Amgros fremhæver, at den forhandlede aftalepris påvirker ovenstående resultater i moderat grad.

I relation til eksisterende behandlingsvejledning foreligger der en RADS-behandlingsvejledning vedrørende valg af LA-SSA ved NET. Vurderingen af telotristat ethyl påvirker ikke den omtalte behandlingsvejledning.