Europa-Kommissionen godkender Vijjoice til behandling af PIK3CA-related overgrowth spectrum (PROS)
Europa-Kommissionen har givet en betinget markedsføringstilladelse til PI3K-hæmmeren Vijoice (alpelisib) til behandling af patienter med alvorlige eller livstruende manifestationer af PIK3CA-relateret overvækstspektrum (PROS).
Godkendelsen gælder voksne og børn på to år og derover. Vijoice virker ved at blokere aktiviteten af PI3K-enzymet og reducerer derved den unormale vævsvækst.
Grundlaget for godkendelsen omfatter et hovedstudie baseret på en retrospektiv gennemgang af patientjournaler fra 57 patienter i alderen to år og derover, som fik alpelisib gennem et compassionate use-program. Patienterne havde alvorlige eller livstruende manifestationer af PROS, der krævede systemisk behandling.
Det primære effektmål var andelen af patienter, der efter 24 ugers behandling havde opnået mindst 20 procent reduktion i størrelsen af en til tre unormale vækster eller tumorer, primært vurderet ved billeddiagnostik.
Blandt de 32 patienter, der kunne vurderes for respons efter 24 uger, opnåede 12 respons, svarende til 37,5 procent. Derudover gav et opfølgningsstudie med patienter, der havde deltaget i compassionate use-programmet, yderligere evidens for medicinens sikkerhed og effekt.
De mest almindelige bivirkninger ved alpelisib var hyperglykæmi, diarré, hovedpine, stomatitis, alopeci, dermatitis, tør hud og kvalme.