Nyt Bayer-middel sikkert mod kræft i centralnervesystemet

ASCO: Hurtig og varig respons, stor sygdomskontrol og en god sikkerhedsprofil. Det er nogle af de egenskaber, som TRK-hæmmeren larotrectinib viste sig at have i et studie med børn.

Fase I/II-studiets resultater er netop er blevet præsenteret (abstrakt #2020) på årets virtuelle kræftkongres ASCO.

Studiet blev iværksat i 2015 af Bayer og kører frem til 2026 med henblik på at kortlægge, hvor effektivt og sikkert det er at behandle både voksne og børn med NTRK-fusion-positiv kræft i centralnervesystemet. 

NTRK-genfusioner er onkogene drivere i forskellige tumortyper, herunder centralnervesystem-tumorer. Mutationen opstår, når et stykke af det kromosom, der bærer genet NTRK (Neurotropisk Tropomyosin Receptor Kinase), brækker af og kobler sig på et gen på et andet kromosom. Denne ‘fusion’ udløser misdannede TRK-fusion-proteiner, der kan trigge kræftceller i f.eks. i hjernen eller centralnervesystemet til at vokse frem. 

Larotrectinib er den første højselektive TRK-hæmmer, som EMA har godkendt til behandling af voksne og børn med flere forskellige former for TRK-fusion-kræft på baggrund af data præsenteret på ESMO-kongressen i 2020. De nye data fremlagt på ASCO måler alene effekt og sikkerhed i patienter med den type tumorer i centralnervesystemet, når patienterne som udgangspunkt sættes til at skulle have larotrectinib frem til sygdomsprogression. Studiet indlemmede 33 patienter fra to kliniske forsøg - NCT02637687, NCT02576431 - som viser sig at have tumorer i centralnervesystemet, der er udløst af NTRK-genfusioner. Den objektive responsrate i alle patienter var 30 procent mens den generelle 24-ugers sygdomskontrol var 73 procent. Tumorer blev reduceret i 82 procent af patienterne mens den mediane progressions-frie overlevelse var 18,3 måneder. Bivirkninger af grad 3–4 blev rapporteret i ni procent af patienterne. Det fik dog ikke nogen til at droppe ud.