Flere børn med kræft får eksperimentel behandling

I juni 2014 startede den første patient i et forsøg i Rigshospitalets enhed ’Fase I-II enheden: Ny medicin til børn med kræft’, som tester eksperimentelle behandlinger på børn med kræft. 

For et år siden var antallet af børn i et af enhedens forsøg, der foregår både i fase 1 og 2, oppe på fem. I dag har 11 børn deltaget i eksperimentelle behandlinger mens i alt 15 børn og familier har samtykket til at deltage i kliniske afprøvninger i enheden, fortæller overlæge på Børnekræftafdelingen, Rigshospitalet, Thomas Leth Frandsen.

”Det første års tid, enheden kørte, kom der stort set ingen patienter, men det sidste halve år, er der sket en flot stigning, og vi får børn fra både Sverige og Norge,” siger han.

’Fase I-II enheden: Ny medicin til børn med kræft’ er den eneste enhed i Norden og Baltikum, der afprøver eksperimentel medicin på børn og har medført et markant fremskridt i behandlingen af børnekræft i Danmark, fortæller Thomas Leth Frandsen:

”Det betyder, at vi nu kan tilbyde vores yngste patienter det allernyeste inden for eksperimentel kræftbehandling. Førhen måtte vi sende børnene rundt i verden for at få eksperimentel behandling, når standardbehandlingen ikke længere slog til. Nu har vi mulighed for at tilbyde de allernyeste lægemidler, før de er frigivet nogle steder. Det er et kæmpe ryk, og noget vi har sukket efter i mange år.”

Thomas Leth Frandsen roser både enhedens chef overlæge Karsten Nysom for sin indsats og de danske sundhedsmyndigheder for at prioritere området.

”Karsten Nysom er ekstremt god og hurtig til at få forsøgene godkendt af de danske myndigheder, og myndighederne er meget omhyggelige med at sikre, at sikkerheden er i orden, og at det skal kunne lade sig gøre, hvis forholdene er i orden. Så rykker de langt hurtigere end i mange andre lande,” siger han.

Udfordringer ved børnebehandling

Rigshospitalet har siden 2005 haft en fase 1 enhed for voksne. Her afprøves de allertidligste kliniske forsøg med nye kræftlægemidler på voksne, og i 2015 deltog cirka 300 patienter i sammenlagt 20 forsøg i enheden.

En generel udfordring ved at lave en eksperimentel enhed for børn er, at der kun er få patienter til at deltage i forsøgene, fortæller Thomas Leth Frandsen. Det betyder, at enheden, når den får godkendt et forsøg ved myndighederne, ofte må vente på, at der kommer patienter ind.

Udover udfordringen med at få nok børn med i forsøgene, er der generelt stor forskel på at behandle børn og voksne med ny medicin. En af udfordringerne er, at omsætningen af medicin er anderledes.

”Der er en stor problemstilling omkring, hvor påpasselig man skal være med at afprøve stoffer på små kroppe, der er under udvikling, og som forhåbentlig skal overleve sygdommen og behandlingen og komme ud på den anden side. Det er ofte helt uforudsigeligt, hvad børn kan tåle i forhold til, hvad voksne kan tåle, og hvilket niveau der skal behandles på. De doser, der skal gives, vil ofte være meget forskellige,” siger Thomas Leth Frandsen.

Herudover kan selve det at få børn til at tage medicin være en udfordring i sig selv, ligesom der ofte er logistiske problemstillinger forbundet med at behandle børn, fordi det involverer en hel familie og ikke blot et enkelt barn.

Immunterapi til børn

I Danmark rammes cirka 180 børn under 18 år hvert år af kræft. Cirka en tredjedel får tilbagefald. De børn, der kommer ind i ’Fase I-II enheden: Ny medicin til børn med kræft’ til eksperimentelle afprøvninger, er typisk børn, der har været igennem første- og andenlinjebehandling, og som har fået tilbagefald eller har resistent sygdom.

Tidligere er behandlingen af børn med gentagne tilbagefald ikke foregået systematisk, og indtil den nye enhed blev oprettet, fandtes der ikke forsøgsbehandlinger til børn med gentagne tilbagefald i Danmark.

Ligesom i behandlingen af kræft hos voksne, er noget af det helt store i børnekræft for øjeblikket immunterapi. Specielt antistoffet blinatumumab, som bruges i anden og tredje linje til behandling af tilbagefald af leukæmi hos børn, er i fokus i øjeblikket. Immunterapi er i det hele taget et område, som fase 1-2 enheden håber på at kunne få en masse nye forsøg på inden for de næste par år, fortæller Thomas Leth Frandsen.

Førhen har meget af den medicin, man har brugt på børn, været ’off label’, fordi der ikke har været lavet studier af de forskellige stoffers indvirkning på børn. I 2007 besluttede Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, imidlertid, at nye stoffer også skal være undersøgt på børn.